Japón aprueba tratamientos hechos con células humanas reprogramadas

Dos terapias de medicina regenerativa dirigidas a insuficiencia cardíaca y Parkinson reciben aprobación condicional tras 20 años de espera

Japón concedió la primera autorización mundial para fabricar y vender dos tratamientos médicos regenerativos derivados de células madre pluripotentes inducidas (células iPS), desarrollados a partir de células humanas reprogramadas. La aprobación marca un avance en la aplicación clínica de esta tecnología biomédica dentro de la medicina regenerativa, dos décadas después de que científicos lograran producir células iPS en modelos animales.

El 6 de marzo, el Ministerio de Sanidad, Trabajo y Bienestar de Japón otorgó autorización de comercialización condicional y limitada en el tiempo para dos productos médicos regenerativos basados en células iPS. La aprobación coincide con el vigésimo aniversario del anuncio, en 2006, de la creación de estas células en ratones por el investigador Shinya Yamanaka, premio Nobel de Medicina.

Durante el anuncio, Yamanaka, director emérito del Instituto de Investigación de Células iPS de la Universidad de Kioto, declaró: "Estamos muy contentos de haber dado un gran paso hacia la aplicación social con motivo del 20º aniversario del anuncio de las células iPS de ratón. Para establecerlo como tratamiento médico, es esencial pasar por el proceso de confirmar su seguridad y eficacia en muchos más casos. Creo que es importante que sigamos avanzando con paso firme, paso a paso, con cautela científica y sin dejarnos llevar".

Las células iPS se obtienen al reprogramar células adultas, como las de la piel o la sangre, para que recuperen características similares a las células madre embrionarias. Estas células pueden dividirse indefinidamente y diferenciarse en diversos tipos celulares, lo cual permite su uso en investigación farmacológica y en el desarrollo de tratamientos de medicina regenerativa.

Uno de los productos aprobados es ReHeart, desarrollado por la startup universitaria Qualipse de la Universidad de Osaka. Este tratamiento consiste en láminas de cardiomiocitos generados a partir de células iPS de donantes sanos, destinadas a pacientes con insuficiencia cardíaca grave causada por miocardiopatía isquémica que no responden adecuadamente a terapias convencionales.

Dicho procedimiento requiere cirugía abierta del lado izquierdo del tórax para adherir tres láminas celulares a la superficie del corazón. Las células implantadas liberan citocinas que promueven la angiogénesis y contribuyen a reparar áreas del miocardio afectadas por falta de irrigación.

En un estudio clínico multicéntrico nacional con ocho pacientes con insuficiencia cardíaca grave, cuatro mostraron una tendencia de mejora, con un incremento superior al 10% en el consumo máximo de oxígeno (VO2 pico) 52 semanas después del trasplante.

El segundo tratamiento aprobado es Amusepri (laguneprocell), desarrollado por Sumitomo Pharma y RACTHERA. Este producto utiliza células progenitoras dopaminérgicas derivadas de células iPS para tratar síntomas motores en pacientes con enfermedad de Parkinson que no responden adecuadamente a terapias farmacológicas, incluidas aquellas basadas en levodopa.

La terapia consiste en implantar las células directamente en el cerebro mediante cirugía estereotáctica. El procedimiento implica perforar pequeños orificios en el cráneo para inyectar las células en regiones específicas afectadas por la pérdida de neuronas dopaminérgicas.

En un ensayo clínico realizado en el Hospital Universitario de Kioto, cuatro de seis pacientes evaluados mostraron mejoras en escala clínica de síntomas motores MDS-UPDRS Parte III dos años después del trasplante. Asimismo, se confirmó la viabilidad celular en el sitio de implantación en los seis casos analizados.

La producción de estas terapias se realiza en SMaRT, una instalación ubicada en la ciudad de Suita, prefectura de Osaka, considerada la primera planta comercial del mundo dedicada a fabricar medicamentos celulares derivados de células iPS no autólogas. Las células utilizadas provienen del banco de células del Instituto de Investigación de Células iPS de la Universidad de Kioto y se desarrollaron mediante colaboración entre universidades, empresas farmacéuticas e instituciones científicas.

Los dos tratamientos recibieron aprobación bajo un sistema japonés que permite autorizaciones condicionadas para medicina regenerativa. Este mecanismo exige continuar con ensayos clínicos posteriores a la comercialización para verificar seguridad y eficacia.

El ministro de Sanidad, Trabajo y Bienestar Social, Kenichiro Ueno, declaró durante una rueda de prensa: "Estoy muy satisfecho de que un producto terapéutico de Japón basado en las células iPS del profesor Yamanaka se haya puesto en práctica por primera vez en el mundo, y espero que ayude a los pacientes no solo de Japón, sino de todo el mundo".

Jun Takahashi, director del Instituto de Investigación de Células iPS de la Universidad de Kioto y responsable del ensayo clínico del tratamiento para Parkinson, afirmó: "Los resultados de las deliberaciones son un gran paso adelante, pero aunque se conceda la aprobación, ése no es el objetivo, sino sólo el principio de la nueva medicina".

Las autoridades sanitarias japonesas indicaron que los tratamientos seguirán acumulando datos clínicos tras su aprobación. ReHeart prevé iniciar ventas alrededor del otoño de 2026 con un estudio de seguimiento en 75 pacientes, mientras Amusepri deberá recopilar más evidencia para obtener autorización completa.

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