SOUTH PLAINFIELD, Nueva Jersey, 26 de enero de 2022

SOUTH PLAINFIELD, Nueva Jersey, 26 de enero de 2022 /PRNewswire/ --PTC Therapeutics, Inc. (NASDAQ: PTCT) anunció hoy que la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) ha otorgado una revisión prioritaria de una solicitud complementaria de nuevo medicamento (sNDA) para Evrysdi®(risdiplam), a fin de ampliar la indicación para incluir a lactantes presintomáticos de menos de dos meses de vida con atrofia muscular espinal (AME). Si se aprueba, Evrysdi sería el primer medicamento administrado en el hogar para lactantes presintomáticos con AME.

"Los resultados que demuestran que casi todos los lactantes presintomáticos lograron hitos motores comparables a los lactantes sanos son enormemente alentadores", afirmó Stuart W. Peltz, Ph.D., director ejecutivo de PTC Therapeutics. "El otorgamiento de la revisión prioritaria para Evrysdi reconoce estos resultados y la importante necesidad de tratar a los lactantes con AME lo antes posible. Estamos orgullosos de que un tratamiento tan transformador para los pacientes que viven con AME provenga de nuestra plataforma de empalme".

En la presentación de la sNDA se incluyeron datos provisionales del estudio RAINBOWFISH, que mostraron que el 80% de los lactantes presintomáticos con AME tratados con Evrysdi durante al menos 12meses lograron hitos motores como sentarse sin apoyo, rodar, gatear, permanecer parados sin ayuda y caminar de manera independiente.

Evrysdi está diseñado para tratar la AME al aumentar y sostener la producción de la proteína SMN, que se encuentra en todo el cuerpo y es fundamental para mantener la salud de las neuronas motoras y los movimientos.Evrysdi se basó en la plataforma de empalme de PTC. La comercialización está a cargo de Roche y, en los Estados Unidos, de Genentech, miembro del Roche Group. Roche lidera el desarrollo clínico de Evrysdi como parte de una colaboración con la SMAFoundation y PTCTherapeutics.

Acerca de la atrofia muscular espinal (AME)
La atrofia muscular espinal (AME) es una enfermedad neuromuscular grave y progresiva que puede ser fatal. Afecta a aproximadamente 1 de cada 10.000bebés y cuando no se trata es la principal causa genética de mortalidad infantil. La AME es causada por una mutación del gen de la neurona motora de supervivencia1 (SMN1), que conlleva a una deficiencia de la proteína SMN. Esta proteína se encuentra en todo el cuerpo y es esencial para la función de los nervios que controlan los músculos y el movimiento. Sin ella, las células nerviosas no pueden funcionar correctamente, causando una debilidad muscular progresiva a lo largo del tiempo. Dependiendo del tipo de AME, la fuerza física de una persona y su capacidad para caminar, comer o respirar pueden reducirse de manera significativa o perderse.

Acerca de Evrysdi® (risdiplam)
Evrysdi es un modificador del empalme de RNA dirigido por la neurona motora de supervivencia2 (SMN2) diseñado para tratar la AME causada por mutaciones en el cromosoma5q que conducen una deficiencia de la proteína SMN. Evrysdi está diseñado para distribuirse uniformemente a todas las partes del cuerpo, incluido el sistema nervioso central (SNC), y se administra diariamente en el hogar en forma líquida por boca o tubo de alimentación. La FDA aprobó recientemente Evrysdi para el tratamiento de la atrofia muscular espinal en adultos y niños desde los 2meses de vida. Genentech, miembro del Roche Group, comercializa Evrysdi en los Estados Unidos, mientras que Roche lo comercializa en el resto del mundo.

Acerca de los estudios clínicos de Evrysdi®

FIREFISH (NCT02913482)es un ensayo clínico pivotal de dos partes y etiqueta abierta en lactantes con AME Tipo1. La Parte1 fue un estudio de aumento de dosis en 21lactantes con el objetivo principal de evaluar el perfil de seguridad de Evrysdi en lactantes y determinar la dosis para la Parte 2. La Parte2 es un estudio pivotal y de grupo único de Evrysdi en 41lactantes con AME Tipo1 tratados durante dos años, seguido de una extensión de etiqueta abierta. El objetivo principal de la Parte2 fue evaluar la eficacia medida por la proporción de niños que podían sentarse sin apoyo después de 12meses de tratamiento, según se establece en la Escala motora bruta de las Escalas Bayley de desarrollo infantil - Tercera edición (BSID-III) (definido como sentarse sin apoyo durante cinco segundos). El estudio cumplió con su variable principal de evaluación.

SUNFISH (NCT02908685)es un estudio pivotal controlado con placebo, doble ciego y en dos partes en personas de 2a25 años con AME Tipo2 o3. La Parte1 (n=51) determinó la dosis para la Parte2 de confirmación. La Parte2 (n=180) evaluó la función motora mediante la escala de Medición de la función motora32 (MFM-32) a los 12meses. MFM-32 es una escala validada utilizada para evaluar la función motora fina y gruesa en personas con trastornos neurológicos, incluida la AME. El estudio cumplió con su variable principal de evaluación.

Datos de seguridad de los ensayos clínicos
El perfil de seguridad de Evrysdi se estableció a través de los ensayos pivotales FIREFISH y SUNFISH. Las reacciones adversas más frecuentes en la AME de inicio tardío (incidencia de al menos el 10% de los pacientes tratados con Evrysdi y más frecuentemente que en el control) fueron fiebre, diarrea y erupción cutánea. Las reacciones adversas más frecuentes en la AME infantil fueron similares a las observadas en pacientes con AME de inicio tardío. Además, las reacciones adversas más frecuentes (incidencia de al menos el 10%) fueron infección del tracto respiratorio superior, neumonía, estreñimiento y vómitos.

Además de los estudios FIREFISH y SUNFISH, se está evaluando a Evrysdi en una amplia gama de personas con AME en los siguientes estudios:

JEWELFISH (NCT03032172)es un ensayo exploratorio de etiqueta abierta diseñado para evaluar la seguridad, tolerabilidad, farmacocinética (PK) y farmacodinámica (PD) en personas con AME de 6meses a 60años que recibieron otras terapias para la SMA en investigación o aprobadas durante al menos 90días antes de recibir Evrysdi. El estudio ha completado el reclutamiento (n=174).

RAINBOWFISH (NCT03779334)es un estudio multicéntrico de grupo único y etiqueta abierta que investiga la eficacia, seguridad, farmacocinética y farmacodinámica de Evrysdi en infantes (~n=25) desde el nacimiento hasta las 6semanas de vida (a la primera dosis), con AME diagnostica genéticamente que aún no presentan síntomas. El estudio está actualmente en la etapa de reclutamiento.

Acerca de PTC
PTC es una compañía biofarmacéutica global de base científica que se enfoca en el descubrimiento, desarrollo y comercialización de fármacos clínicamente diferenciados que proporcionan beneficios a pacientes con trastornos poco comunes. La capacidad innovadora de PTC para identificar nuevas terapias y comercializar productos a nivel mundial es la base que impulsa su inversión en el desarrollo sólido y diversificado de medicamentos transformadores. La misión de PTC es brindar acceso a los mejores tratamientos para los pacientes que tienen pocas o nulas opciones terapéuticas. La estrategia de PTC es aprovechar su sólida experiencia científica y su infraestructura comercial mundial para poner las terapias al alcance de los pacientes. A criterio de PTC, esto permite maximizar el valor para todas sus partes interesadas. Si saber más sobre PTC, visítenos en www.ptcbio.com y síganos en Instagram, Facebook, Twitter y LinkedIn.

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FUENTE PTC Therapeutics, Inc.